• <xmp id="4esek"><nav id="4esek"></nav>
    您所在的位置: 首頁 > 新聞媒體 > NEJM發布遺傳性肝病RNAi療法2期臨床試驗結果,降低致病蛋白83%
    NEJM發布遺傳性肝病RNAi療法2期臨床試驗結果,降低致病蛋白83%

    α1-抗胰蛋白酶缺乏癥(Alpha1-Antitrypsin Deficiency,AATD)是一種常染色體共顯性遺傳病,α1-抗胰蛋白酶(AAT)由肝臟細胞中的 SERPINA1 基因編碼并分泌到循環系統中,通過其抗蛋白酶活性保護肺組織。SERPINA1 基因突變(單個氨基酸突變Glu342Lys)會導致錯誤折疊的α1-抗胰蛋白酶(Z-AAT)在肝臟中的積累,同時也讓肺部缺乏正常的 AAT,前者會導致肝臟纖維化和肝硬化(20%-40%的患者會出現肝硬化,終末期只能靠肝移植治療),后者會導致肺氣腫、肺癌。近日,國際頂尖醫學期刊《新英格蘭醫學雜志(NEJM)發表了題為:Fazirsiran for Liver Disease Associated with Alpha1-Antitrypsin Deficiency 的臨床試驗論文。這項2期臨床試驗旨在確定 Fazirsiran(RNAi療法)在治療 AAT 缺乏相關肝病患者中的安全性和有效性。Fazirsiran 是一款由 GalNAc 遞送 siRNA 的特異性靶向肝臟的 RNAi 療法,通過靶向降解 Z-AAT 的 mRNA,從而減少 Z-AAT 蛋白合成,緩解肝臟損傷。這項2期臨床試驗顯示,患者肝臟中 Z-AAT 降低幅度中位數達83%,且肝臟健康相關生物標志物得到了顯著且持續改善,高劑量組(200mg)的12位患者中有7人觀察到肝臟纖維化消退。這項2期臨床試驗,共16名成年患者參與,他們均為 SERPINA1 基因的 Glu342Lys 純合突變,即產生 Z-AAT 蛋白,且已出現肝纖維化癥狀。這16名患者被分為3個隊列,分別是隊列1(人,接受200mg劑量)、隊列2(8人,接受200mg劑量)、隊列1b(4人,接受100mg劑量)。他們分別在第0天和第4周皮下注射 Fazirsiran,然后每12周注射一次。主要終點是肝臟中 Z-AAT 濃度從基線到第24周時的變化(隊列1和隊列1b)或從基線到第48周時的變化(隊列2)。試驗結果顯示,3個隊列的所有16名患者的肝臟中 Z-AAT 蛋白水平均顯著降低,在第24周或第48周時,肝臟中 Z-AAT 降低幅度中位數為83.3%。血清中 Z-AAT 水平最多下降了約90%。此外,所有患者的肝臟中 Z-AAT 突變蛋白負擔也得到了顯著降低?;颊吒闻K炎癥情況也到了顯著改善。接受高劑量(200mg)治療的12名患者中,有7名患者的肝臟纖維化得到了消退(其中還包括2名肝硬化患者)。且所有患者均未出現導致停藥的嚴重不良事件。這項2期臨床試驗數據表明,基于 RNAi 的 Fazirsiran 能夠顯著改善 AAT 缺乏相關肝病患者的多個健康相關生物標志物,能夠可靠且持續地沉默突變基因的表達,對患者健康產生積極影響?;谶@些數據,武田公司和 Arrowhead 將啟動3期臨床試驗。 "  醫思倍,醫學研究院

      廣州醫康達生物科技有限公司(醫思倍)成立于2020年,是一家國內領先、具有國際較高水平的生物醫學科技成果轉化公司,目前是番禺創新科技園國家級科技企業孵化器的重點培育項目,專業從事生物醫學高新技術領域的科研成果與技術成果轉移服務機構,主營業務涉及醫學科研實驗、基金課題研究、知識產權管理、技術成果轉化、政府科技項目評審、引進技術評估等專業技術服務機構。



      醫思倍團隊由來自全國知名醫學院校的碩博研究員組成,是一支擁有豐富的生物醫學科研理論以及實操經 驗的專業化團隊,旗下擁有1500多平方的醫學科研實驗室以及價值千萬的先進實驗設備。為促進產業健康的持續發展,研究院打造了:科研實驗服務、科技成果轉化、醫學轉化研究院、基金課題研究、公共服務中心、產品中心等六大功能平臺,可以開展多類型多層次課題立項研究,促進成果轉化落地,為生命科學發展提供持續的創新支持。

      未來醫思倍將繼續秉承“尊重科學,求真務實,開拓創新”的發展理念,與全國數十家三甲醫院、高等院校研究所建立長期戰略合作關系,堅持不懈地提升自主研發水平,并將依托快捷高效的科學研究協助平臺以及豐富的生物醫學資源,致力于打造成為一個集科技創新平臺、成果轉化平臺、高端人才集聚平臺、投資孵化平臺和健康服務平臺為一體的國際一流的新型技術研發機構。

    "
    醫思倍微信
    醫思倍移動端
    醫思倍小程序
    日韩精品极品视频在线观看免费_国产黄色视频_好男人网官网在线观看2019_精品国产乱码久久久久久浪潮
  • <xmp id="4esek"><nav id="4esek"></nav>